FDA已经批准了联合治疗公司（United Therapeutics）的Unituxin™（dinutuximab）联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）、白细胞介素2（IL-2）和13-顺式维甲酸（RA）用于治疗先前对一线多种药物综合治疗至少有部分缓解的高风险神经母细胞瘤儿童患者。这是首次批准一种专门用于治疗高风险神经母细胞瘤患者的药物。FDA授予dinutuximab优先审查和孤儿药资格，随同这份批件，还向联合治疗公司颁发了儿童罕见病优先审查证书。Unituxin是一种嵌合生物抗体，可通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用和补体依赖性细胞毒作用诱导表达GD2的细胞溶解。儿童肿瘤集团（COG）对226例高风险神经母细胞瘤儿童患者开展一项试验（ClinicalTrials.gov编号NCT00026312），评价了Unituxin的安全性和有效性。这些患者在接受多种药物化疗和手术加额外的高强度化疗后，肿瘤缩小或消失，随后又接受骨髓移植支持和放射治疗。参与者随机接受口服视黄醛衍生物RA或dinutuximab联合白介素2、GM-CSF和RA。治疗分组后3年，接受dinutuximab联合治疗的参与者中，有63%仍存活并且无肿瘤生长或复发，而接受RA单独治疗的参与者中有46%。在一项生存分析更新中，接受dinutuximab联合治疗的参与者有73%存活，而接受RA单独治疗的参与者有58%。Unituxin带有与神经病变和严重输注反应相关的黑框警告（联合治疗公司新闻稿；FDA新闻稿）。

摘自汤森路透药物快讯